骨髓异常综合征在临床上是指骨髓增生异常综合征(MDS),多由于髓系细胞发育异常导致。治疗方式主要采取支持治疗、促造血治疗、生物反应调节治疗、去甲基化药物治疗、联合化疗、异基因造血干细胞移植这几种,需在医生指导下选择治疗方式:
1、支持治疗:严重贫血和出血症状者,通常需进行血小板、红细胞输注治疗,长期输血导致铁负荷过重者,还需应用地拉罗司进行去铁治疗。粒细胞减少或缺乏者,还应注意防治感染;
2、促造血治疗:常用促红细胞生成素、庚酸睾酮、重组人粒细胞刺激因子等药物进行治疗,能够改善患者造血功能;
3、生物反应调节治疗:多用来那度胺、沙利度胺等免疫调节剂治疗单纯5q-型的MDS。抗胸腺细胞球蛋白(ATG)、环孢素等免疫抑制剂,常用于治疗相对低危的MDS;
4、去甲基化药物治疗:常用阿扎胞苷和地西他滨等药物进行治疗,适合病情较高危的患者,能够逆转MDS的抗癌基因启动子DNA的过甲基化,改变MDS的基因表达,减少输血量,提高患者的生活质量,减缓MDS向急性髓系白血病(AML)恶化;
5、联合化疗:身体状况较好,能够耐受化疗消耗且原幼细胞偏高的患者,可进行联合化疗。常用的药物为蒽环类抗生素,联合阿扎胞苷去甲基化药物。另外,由于患者化疗后骨髓抑制的时间较长,在此期间需要加强支持治疗,注意隔离保护;
6、异基因造血干细胞移植:有一定的几率能够治愈MDS,适用于较高危患者以及原始细胞增多和伴有预后不良染色体核型者。相对低危的患者,若出现输血依赖、去甲基化药物治疗无效,也可考虑进行移植。
2023-10-25
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